Die Trump -Verabreichung hat vorgeschlagen, dass Leukovorin, ein Medikament, das bei der Krebsbehandlung angewendet wird, für Kinder mit Autismus einen gewissen Nutzen haben könnte. Viele Forscher und Familien sind sich nicht so sicher.
Andrew Harnik/Getty Pictures
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Präsident Trump verspricht eine neue Behandlung für Autismus -Spektrum -Störungen: eine verschreibungspflichtige Type von Vitamin B9 Referred to as Leukovorin.
Aber viele Wissenschaftler und medizinische Organisationen sind skeptisch. Einige Familien sind begeistert und viele sind vorsichtig.
“Ich denke, dass dieses Ganze ein bisschen irreführend conflict”, sagt Caitee Donovan und bezog sich auf eine Pressekonferenz des Weißen Hauses, an der Trump und seine Abgeordneten Tylenol für Autismus verantwortlich machten und die Verwendung von Leukovorin zur Behandlung ermutigten.
Donovans Tochter, Scarlett Donovan-New, wurde nach 17 Monaten Autismus diagnostiziert. Donovan, der in Mahopec, NY, lebt, sagte, sie sei bestürzt darüber, den Präsidenten und mehrere Gesundheitsbeamte auf hoher Ebene zu hören, die die Vorteile des Medikaments, das auch als Folinsäure bekannt ist, herausstechen.
Es handelt sich. Die Behandlung “gibt den vielen Eltern mit autistischen Kindern Hoffnung”, sagte Trump.
Was die Trump -Administration anbietet, ist ein neues Label für ein altes Produkt, das ihre Verwendung für eine seltene Hirnzustands genannt wird Hirnfolatmangel (CFD). Die Verbindung der Bedingung mit Autismus bleibt unklar; Eine Minderheit von Menschen mit Autismus hat auch CFD.
Eltern wie Donovan sagen, dass der Umzug nur eine weitere fehlgeleitete Anstrengung ist, eine einfache Lösung für eine komplexe Störung zu finden, und darauf hinzuweisen, dass Eltern den Autismus ihres Kindes hätten verhindert können.
Ein differenziertes Verständnis von Autismus
Donovan kennt den Stress intestine, den viele Eltern von Kindern mit Autismus gegenübersehen. Sie sagt, als ihr Kleinkind diagnostiziert wurde: “Wir erfahren, dass sie niemals sprechen würde.”
“Ein direktes Zitat des Doktors: Wir hätten Glück, wenn sie ihren Kopf gegen eine Wand schlägt”, erinnert sich Donovan. “Das wurde uns gesagt.”
Aber jetzt, neun Jahre später, floriert ihre Tochter.
“Sie spielt Flag-Fußball. Sie hat vier Jahre lang jubelt. Sie spricht ohne Unterbrechung”, sagt Donovan.
Und sagt, es conflict keine Droge, sondern jahrelang Therapien – für Sprache, Bewegung, Verhalten und sogar Essen -, das half.
Donovan versteht jetzt, dass Autismus komplex ist, wobei Wurzeln hauptsächlich in der Genetik sind. Aber sie verbrachte jahrelang miteinander, ob etwas, was sie tat – oder nicht – den Zustand verursacht haben könnte. Sie sagt, dass sie jetzt besser weiß.
“Es ist nicht etwas, was ich getan habe”, sagt Donovan. “Das ist genau der, der meine Tochter ist und sie ist perfekt wie sie ist.”
Jax Bayne, ein Anwalt von Autismus, der in Bellingham, Washington, lebte, wiederholte diese Gefühle.
“Ich denke, jeder, der über die Idee einer Behandlung oder eines Heilens für Autismus begeistert ist, hat buchstäblich keine Ahnung oder Verständnis dafür, was Autismus ist”, sagt Bayne, 35.
Die meisten Wissenschaftler und medizinischen Gruppen sind sich einig, dass Autismus viele Ursachen hat.
Genetische Faktoren sind der führende Mitwirkende und die am besten verstandenen, sagen sie.
“Wir wissen jetzt, dass es 100 oder mehr Autismus -Gene gibt, und wir schätzen, dass es wahrscheinlich etwa 400 gibt”, sagt Jonathan Sebatder das Beyster Middle for Psychiatric Genomics an der College of California in San Diego leitet.
Die Rolle anderer Faktoren – wie Umwelttoxinen, Ereignisse, die während der Schwangerschaft oder zerebraler Folatmangel auftreten – ist noch unklar.
Impfstoffe, die Trump häufig anruft, wurden als Ursache für Autismus ausgeschlossen.
Der Fall für Leukovorin
Bisher wurde Leucovorin hauptsächlich verschrieben, um gesunde Zellen vor den toxischen Wirkungen von Methotrexat zu schützen, einem häufigen Chemotherapie -Medikament in der Krebsbehandlung. Es wurde für diese Verwendung im Jahr 1983 zugelassen.
Jetzt – auf Geheiß von Trump und ohne formelle Bewertung – ist die FDA dabei das Produktschild des Produkts zu ändern. Die Veränderung beinhaltet die Sprache, die darauf hinweist FDA -Dokument veröffentlicht im Federal Register.
Gehirnfolatmangel (CFD) ist eine seltene Erkrankung, bei der das Gehirn einer Individual nicht genug Vitamin B9 bekommt. CFD erscheint typischerweise vor dem 2 -jährigen Alter und verursacht eine Reihe von Symptomen, einschließlich geistiger Behinderung, mangelnde Muskelkontrolle und Anfälle. Einige der Symptome überlappen denen der Autismus -Spektrum -Störung.
Eine wissenschaftliche Überprüfung einer sehr begrenzten Studienspanne gefunden dass 38% der Menschen mit Autismus Antikörper hatten, die zu CFD führen können. Die gleiche Übersicht ergab, dass die Behandlung mit Leukovorin bei einigen autistischen Personen “die Kommunikation erheblich verbessert”.
Überprüfungen wie diese, die Daten aus mehreren Studien kombinieren, sind anfällig für Verzerrungen und nur so intestine wie die zugrunde liegenden Forschungen, die sie einschließen.
Auch die potenziellen Auswirkungen der Leucovorin -Behandlung werden ungewiss bleiben, bis Wissenschaftler feststellen, wie viele Menschen auf dem Spektrum CFD haben und ob die Erkrankung tatsächlich Autismus verursacht.
CFD tritt auf, wenn Folsäure, was für die Entwicklung und Funktion des Gehirns wichtig ist, nicht in der Lage ist, Zellen im Gehirn zu erreichen. Die Diagnose erfordert einen Wirbelsäulenverlust, um die Spiegel einer Type von Folsäure in Wirbelsäulenflüssigkeit zu messen.
Der Zustand kann durch genetische Mutationen oder Stoffwechselstörungen verursacht werden. In der Regel ist die Ursache eine fehlgeleitete Immunantwort, die Folsäure daran hindert, in Gehirnzellen einzudringen.
Leucovorin ist eine Type von Folsäure, die diese Straßensperren umgehen kann.
“Es ist ein bisschen schwierig, sich sehr, sehr aufgeregt zu werden, was sie als 'Wunderrogen nennen' nennen würden”, sagt Shelby Smith, eine Mutter von Dallas eines 6-jährigen autistischen Sohnes, der als nonverbal gilt. Die Eltern, sagt sie, sind es gewohnt, Vitamine, Nahrungsergänzungsmittel und sogar gefälschte Therapien zu feiern. “Es ist immer etwas, das gestoßen wird”, sagt Smith, was manchmal die Symptome verschlimmern kann.
Bei Säuglingen ist Leukovorin am effektivsten, wenn CFD kurz nach dem Erscheinen von CFD angegeben wird, was laut der Nationalen Organisation für seltene Störungen bereits sechs Monate alt sein kann.
Die Wirksamkeit der Behandlung bei älteren Kindern oder Erwachsenen mit Autismus ist ungewiss. Die vorhandene Forschung legt jedoch nahe, dass ein Nutzen bescheiden ist.
Zum Beispiel eine kürzlich 24-Wochen Studie In Indien verglich 39 autistische Kinder, die Leukovorin mit 38 bekamen, die ein Placebo bekamen.
Beide Gruppen erhöhten ihre Punktzahlen auf einer gemeinsamen Autismus -Bewertungsskala, die von einem Tief von 15 auf 60 verläuft. Die Kinder, die das Medikament erhielten, verbesserte sich etwas mehr als diejenigen, die es nicht taten (3,6 Punkte gegenüber 2,4).
In einer 12-wöchigen Studie Von 48 autistischen Kindern, die in Little Rock, Arkansas, im Jahr 2013, berichteten die Forscher, dass sich diejenigen, die Leucovorin bekamen, bei einem Maß an Sprachbeeinträchtigung erheblich verbessert wurden, während diejenigen, die ein Placebo bekamen, nicht.
Interessanterweise schien das Medikament die Sprachwerte selbst bei Kindern zu verbessern, die anscheinend keinen zerebralen Folatmangel hatten.
Als die Ergebnisse im Jahr 2016 in der Zeitschrift veröffentlicht wurden Molekulare PsychiatrieDie Autoren warnten, dass ihre Ergebnisse “als vorläufig angesehen werden sollten, bis die Behandlung in größeren multizentrischen Studien mit längerer Dauer bewertet wird”.
“Die Waffe springen”
Angesichts des Mangels an schlüssigen Beweisen sind viele Ärzte und Forscher der Meinung, dass es zu früh ist, Leukovorin als Behandlung vorzuschlagen.
Medizinische und wissenschaftliche Gruppen sagen, dass sie gerne die gleiche Artwork von Forschung zu Leukovorin sehen möchten, die die FDA von anderen Medikamenten benötigt: zwei große, strenge klinische Studien, die zeigen, dass das Produkt seinem Etikett gerecht wird.
Die Koalition der Autismuswissenschaftler gab a Stellungnahme Sagen Sie: “Es ist verfrüht zu behaupten, dass Leukovorin eine wirksame Behandlung für Autismus ist.”
Alycia Halladayein Biopsychologe und Chief Science Officer der Autism Science Basis, stimmte zu.
“Sie springen ein bisschen mit der Waffe”, sagt sie.
Halladay ist Arzt, Eltern einer Tochter mit Autismus und Chief Scientific Officer der Autism Science Basis. Sie sagt, dass die Verwaltung normale Forschungs- und Sicherheitskontrollen mit Leukovorin umgeht.
“Ich glaube nicht, dass die meisten Leute die Strenge verstehen, die die FDA normalerweise zutreffen würde”, sagt sie.
Halladay fügt die Nachrichten des Weißen Hauses zu vielen Familien hinzu, als Mehmet Oz, Leiter der Bundesbehörde, die Medicare und Medicaid beaufsichtigt, auf der Pressekonferenz verspricht, dass staatliche Medicaid -Programme “die verschreibungspflichtige Leukovorin im ganzen Land abdecken” und fügte hinzu: “Es gehört zu Ihnen, aber Sie müssen zu einem Arzt gehen und ein Rezept erhalten”. “
“Es conflict unaufrichtig, den Leuten auf der Pressekonferenz zu sagen, dass es allen zur Verfügung gestellt werden würde”, sagte Halladay. Sie sagt, dass die später ausgegebene Sprache zeigt, dass Leukovorin -Rezepte nur für diese Teilmenge von autistischen Patienten mit CFD, dem Vitamin B -Mangel, ermöglicht werden.
“Ich denke, Familien sollten wissen, dass es der breiten Autismus -Neighborhood nicht genehmigt oder zur Verfügung gestellt wird. Es wird nur denjenigen mit einem dokumentierten Hirnfolatmangel zur Verfügung gestellt”, sagte Halladay.
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